100 000 Babys auf erhöhtes Risiko für Typ-1-Diabetes in der Freder1k-Studie untersucht

Dresdner Forschungsteam ist maßgeblich an internationalem Erfolg beteiligt

Es ist ein erster Meilenstein für eine der größten Kooperationen der Typ-1-Diabetes-Forschung in Europa: Die internationale Plattform GPPAD („Globale Plattform zur Prävention von Autoimmun-Diabetes“) hat länderübergreifend 100 000 Neugeborene in Europa auf ein erhöhtes genetisches Risiko für Typ-1-Diabetes getestet. Teilnehmer „100 000“ ist der zwei Wochen alte Arthur aus Eilenburg in Sachsen.

Wird bei einem Neugeborenen im Rahmen des Screeningtests - in Sachsen der sog. Freder1k-Studie - ein erhöhtes Risiko festgestellt, werden die Eltern eingeladen, mit ihrem Kind an der Präventionsstudie „POInT“ mit oralem Insulin teilzunehmen. Das Ziel: die Autoimmunerkrankung Typ-1-Diabetes zu verzögern oder gar zu verhindern.

Studienzentren in fünf europäischen Ländern (Deutschland, Belgien, Polen, Schweden und Großbritannien) begannen im November 2017 mit der innovativen Studie, darunter das Forschungsteam um Prof. Ezio Bonifacio (Zentrum für Regenerative Therapien Dresden, Medizinische Fakultät Carl Gustav Carus der TU Dresden) und Prof. Reinhard Berner (Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden). „Wir sind sehr glücklich, dass wir bereits 100 000 Kinder über GPPAD screenen konnten und sind vor allem den beteiligten Kliniken und Ärzt*innen sehr dankbar“, sagt Prof. Bonifacio. „Diese Zahlen zeigen uns, dass die Familien ein starkes Interesse daran haben, den Risikostatus ihrer Kinder zu erfahren. Wir sind damit auf einem sehr guten Weg in Richtung unserer Zielsetzung, bis 2022 europaweit insgesamt 330 000 Neugeborene zu untersuchen. Und natürlich hoffen wir, dass unser Behandlungsansatz im Rahmen der Präventionsstudie ‚POInT‘ funktioniert. Dies wäre ein großer Schritt hin zu unserer Vision einer Welt ohne Typ-1-Diabetes. Doch bereits heute profitieren die Familien von der Früherkennung – durch Beratung und die exzellente medizinische Betreuung an all unseren Studienstandorten. Selbst wenn einige der Kinder Typ-1-Diabetes entwickeln sollten, werden die Familien durch die engmaschige Betreuung und rechtzeitige Schulung mögliche schwerwiegende Komplikationen vermeiden und so auch den allgemeinen Krankheitsverlauf verbessern.“

Familie Klinger, deren Tochter Lisa an der ‚POInT‘-Studie teilnimmt, fügt hinzu: „Aufgrund der Erkrankung ihres Bruders ließen wir unsere Tochter Lisa mit der ,Freder1k’-Studie testen. Wir freuen uns mit der Teilnahme ein Stück zur Bekämpfung der Krankheit beizutragen und den Ausbruch eventuell bei unserer Tochter zu verhindern. Bei Erfolg könnte es schon unseren Enkeln diese Erkrankung ganz ersparen und ihnen somit eine “normale” Kindheit ermöglichen. Wir haben nicht gezögert und sind froh, ein Teil der Freder1k- und POInT-Studie zu sein. Ein Dank an das ganze Team!“

Das Screening im Rahmen der ,Freder1k’-Studie wird mithilfe weniger Tropfen Blut durchgeführt, die aus der Nabelschnur direkt bei der Geburt oder später aus der Hand oder der Ferse des Kindes gewonnen werden. Die Teilnahme ist kostenlos und für Neugeborene bzw. junge Säuglinge bis zu vier Monaten möglich.

„Wir sind den Forscher*innen, Studienbetreuer*innen und allen anderen Beteiligten sehr dankbar, die sich der Erforschung von Typ-1-Diabetes widmen und für ein Leben ohne diese Erkrankung arbeiten", sagt Dr. Gina Agiostratidou, Programmdirektorin für Typ-1-Diabetes des Leona M. und Harry B. Helmsley Charitable Trust, der GPPAD maßgeblich fördert. „Im Jahr 2014 hat das GPPAD-Team zusammen mit Helmsley begonnen, eine neue Plattform für Studien zur Prävention von Typ-1-Diabetes aufzubauen. Wir freuen uns auf die Fortsetzung unserer Zusammenarbeit, um unsere gemeinsame Vision einer Welt ohne Typ-1-Diabetes in die Realität umzusetzen."

Typ-1-Diabetes: Typ-1-Diabetes ist eine Autoimmunkrankheit. Das bedeutet, dass sich das Immunsystem, das in erster Linie krankmachende Keime abwehrt, gegen körpereigene Strukturen richtet. Im Fall von Typ-1-Diabetes greift das Immunsystem die Insulin-produzierenden Zellen der Bauchspeicheldrüse an und zerstört sie. Insulin ist ein lebenswichtiges Hormon, das den mit der Nahrung aufgenommenen Zucker aus dem Blut in die Zellen schleust. Kann der Körper nur noch wenig oder gar kein Insulin mehr selbst herstellen, sammelt sich der Zucker im Blut an. Das kann zu lebensbedrohlichen Stoffwechselentgleisungen führen, weshalb an Typ-1-Diabetes Erkrankte deshalb lebenslang Insulin spritzen müssen. Doch auch gut eingestellte Patienten können an diversen Gesundheitsproblemen leiden. Die durchschnittliche Lebenserwartung von Kindern mit Typ-1-Diabetes ist noch immer um 14 bis 18 Jahre reduziert.
GPPAD: Die Globale Plattform zur Prävention des Autoimmun-Diabetes (GPPAD) ist ein Zusammenschluss mehrerer akademischer Forschungseinrichtungen und Kliniken in Europa und wurde im Jahr 2015 initiiert. GPPAD hat sich zum Ziel gesetzt, eine internationale Infrastruktur für Studien zur Vorbeugung der Entstehung von Typ-1-Diabetes zu etablieren. Die Forschung konzentriert sich auf das Screening von Neugeborenen, um ein erhöhtes Risiko zu erkennen, bevor ein Angriff des Immunsystems erfolgen kann. GPPAD wird durch den Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable Trust gefördert.
POInT: In der Studie ‚POInT‘ (Primary Oral Insulin Trial) wird versucht, das Immunsystem so zu trainieren, dass keine fehlerhafte Immunreaktion auftritt. Das soll durch die tägliche Gabe von Insulinpulver zusammen mit einer Mahlzeit gelingen. Denn das körpereigene Insulin ist oftmals das erste Ziel der Immunreaktion, die zu Typ-1-Diabetes führt. Über die Schleimhäute des Mundes und des Verdauungstraktes aufgenommen, soll das Insulinpulver dem Immunsystem eine Toleranz gegenüber dem körpereigenen Insulin antrainieren und dadurch die krankmachende Immunreaktion verhindern. Es dient nicht zur Senkung des Blutzuckers. Aktuell nehmen 317 kleine Probandinnen und Probanden an ‚POInT‘ teil – das ist ein Drittel aller getesteten Kinder, bei denen ein erhöhtes genetisches Risiko festgestellt wurde.

Kontakt:
Dr. Angela Hommel
Postdoctoral Research Associate
Research Group Prof. Dr. Ezio Bonifacio
Technische Universität Dresden
Center for Molecular and Cellular Bioengineering (CMCB)
DFG-Center for Regenerative Therapies Dresden
Fetscherstraße 105
01307 Dresden
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