Genom-Editierungs­werkzeuge erschließen neue Möglichkeiten für die Präzisionsmedi­zin

Ein Forscherteam an der Medizinischen Fakultät Carl Gustav Carus der Technischen Universität Dresden unter der Leitung von Prof. Frank Buchholz hat einen bedeutenden Durchbruch im Bereich der Genom-Editierungstechnologie erzielt. Das Team konnte eine wegweisende Methode entwickeln, die die funktionale Stärke von Designer-Rekombinasen mit programmierbaren DNA-Bindungsbereichen kombiniert, um präzise und anpassbare Genom-Editierungswerkzeuge zu schaffen.

© Stephan Wiegand

Die traditionelle Genom-Editierung stieß bisher an Grenzen bei der Erreichung höchster Präzision. Das Team von Prof. Buchholz hat diese Hürde durchbrochen, indem sie das erreicht haben, wonach viele suchen: eine Zink-Finger konditionierte Rekombinase. Dieser innovative Ansatz beinhaltet die Integration eines Zinkfinger-DNA-Bindungsbereichs in speziell entwickelte Rekombinasen. Diese Enzyme bleiben inaktiv, bis der DNA-Bindungsbereich mit seinem Zielsequenzpunkt in der Nähe des Rekombinase-Bindungsbereichs interagiert.

Die Bedeutung dieses Erfolgs liegt in der Fusion zweier Schlüsselstärken: der gezielten Anwendung von programmierbaren Nukleasen und den präzisen DNA-Editierungsfähigkeiten von Rekombinasen. Dieser Durchbruch überwindet bestehende Einschränkungen in der Genom-Editierungstechnik und birgt immense Versprechen für die therapeutische Gen-Editierung und verschiedene biomedizinische Anwendungen.

Prof. Buchholz drückt seine Begeisterung aus und erklärt: "Dieser Durchbruch stellt eine Harmonisierung bestehender Genom-Editierungswerkzeuge dar, die es uns ermöglicht, Präzisionsenzyme unabhängig von natürlichen DNA-Reparaturmechanismen zu schaffen. Dies markiert einen bedeutenden Schritt hin zu einem sichereren und anpassungsfähigeren Ansatz zur Korrektur von krankheitsverursachenden genetischen Mutationen und bietet immense Vorteile für zahlreiche Patienten."

Diese bahnbrechende Arbeit eröffnet neue Horizonte in der Genomchirurgie und verspricht einen sichereren, präziseren Ansatz zur Behandlung genetischer Störungen. Die Auswirkungen dieses Durchbruchs reichen weit und könnten die Landschaft der Medizin, wie wir sie kennen, grundlegend verändern. In diesem Zusammenhang betont die Dekanin der Medizinischen Fakultät der TU Dresden, Professorin Esther Troost: "Die Medizinische Fakultät der TU Dresden setzt mit bahnbrechenden Genom-Editierungswerkzeugen neue Maßstäbe für innovative Medizin. Unter der Leitung von Prof. Frank Buchholz überwindet das Forscherteam traditionelle Grenzen und öffnet innovative Wege für spezialisierte Gentherapie-Anwendungen."

Aufbauend auf diesen Fortschritten wird die Seamless Therapeutics GmbH, eine Biotechnologieunternehmen, das aus dem Buchholz-Labors gegründet wurde, diese innovativen Erkenntnisse direkt in die therapeutische Answendung vorantreiben. Das Unternehmen hat einen exklusiven Lizenzvertrag mit der TU Dresden unterzeichnet, um diese neuartige Technologie zu nutzen. Dies ermöglicht es ihnen, ihre Rekombinase-Plattform zu erweitern und für die Entwicklung von krankheitsmodifizierenden Produktkandidaten für ein breites Spektrum von Indikationen einzusetzen.

Referenz:
DOI:10.1038/s41587-023-02121-y
https://www.nature.com/articles/s41587-023-02121-y

Kontakte:Prof. Dr. Frank Buchholz
Medizinische Fakultät Carl Gustav Carus der Technischen Universität Dresden
Fetscherstr. 74
01307 Dresden
Tel.: +49 (0) 351 463-40288
Fax: +49 (0) 351 463-40289

Liliya Mukhametzyanova
Seamless Therapeutics GmbH
Tatzberg 47/49
01307 Dresden
Tel.: +49 (0) 351 212 469 00