Neue Publikation zu dezentralen Studien im Kontext Seltener Erkrankungen

Der Artikel mit dem Titel „Secondary use of patient data within decentralized studies using the example of rare diseases in Germany: A data scientist's exploration of process and lessons learned“ zeigt erste Ergebnisse aus drei Studien des Projekts CORD-MI. Durchgeführt an 17 deutschen Universitätskliniken, konzentrieren sich die dezentralen Studien auf vier seltene Erkrankungen: Mukoviszidose, Phenylketonurie, das Kawasaki-Syndrom und das Multisystemische Entzündungssyndrom bei Kindern (PIMS / MIS-C).

Die fortschreitende Digitalisierung und Datenintegration ermöglicht es, Daten, die ursprünglich im Rahmen der Versorgung erhoben wurden, für medizinische Forschung zu nutzen. Dezentrale Studien, bei denen Daten lokal an den jeweiligen Standorten analysiert und nur anonyme Ergebnisdaten zusammengeführt werden, bieten dabei einen hohen Datenschutz und erlauben dennoch aussagekräftige Ergebnisse. Besonders bei Seltenen Erkrankungen ist dies wichtig, da nur durch die Kombination von Daten vieler Standorte ausreichende Fallzahlen erreicht werden können.

Im Rahmen der Arbeit wurde ein umfassender Prozess entwickelt, der einzelne Schritte zur Durchführung von dezentralen Studien umfasst – von der Definition der medizinischen Fragestellungen über die Skriptentwicklung bis hin zur Datenanalyse. Dabei wurden wichtige Lessons Learned sowohl zur organisatorischen als auch zur technischen Umsetzung aus Sicht der Data Science beschrieben. Diese Erkenntnisse bieten eine wertvolle Grundlage für die Durchführung dezentraler Studien in der Zukunft.

Der gesamte Artikel kann bei DIGITAL HEALTH gelesen werden: https://doi.org/10.1177/20552076241265219.

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Michele Zoch