Dort, wo gestern noch Muskeln und Bindegewebe waren, ist heute plötzlich Knochen – was klingt, als sei es einer verstörenden Novelle Franz Kafkas entnommen, erleben die Betroffenen von Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) als grausame Realität. Durch einen Gendefekt bildet ihr Körper bei der Wundheilung kein Narbengewebe, sondern Knochen. Selbst kleine Verletzungen können dazu führen, dass Gelenke plötzlich unbeweglich werden und sich der Körper langsam versteift. Angesichts neuer Erfolge in der Grundlagenforschung dürfen die weltweit rund 800 Betroffenen neue Hoffnungen schöpfen. Für einen vielversprechenden neuen Therapieansatz, der die fortschreitende Verknöcherung hemmen könnte, werden Prof. Dr. Martina Rauner und Dr. Ulrike Baschant von der Medizinischen Fakultät der TU Dresden nun mit dem Eva Luise Köhler Forschungspreis ausgezeichnet. Mit dem Preisgeld in Höhe von 50.000 Euro können nun weiterführende Forschungen finanziert werden.

Die Preisverleihung findet am 27. Februar in Berlin statt – zwei Tage vor dem internationalen Tag der Seltenen Erkrankungen. Weltweit wollen an diesem Tag Wissenschaftler, Mediziner und Betroffene auf die besonderen Bedürfnisse und Schwierigkeiten hinweisen, die Seltene Erkrankungen – wie zum Beispiel FOP – in Erforschung und Behandlung mit sich bringen.

Ein überraschender Therapieansatz

Auf der Suche nach Therapieoptionen, die die fortschreitende Verknöcherung des Bindegewebes gezielt hemmen könnten, untersuchten die Wissenschaftler im „Bone Lab“ der TU Dresden im vergangenen Jahr auch das Wechselspiel zwischen dem Eisen- und dem Knochenstoffwechsel – zwei auf den ersten Blick unverwandte Systeme. Dass sich dabei ausgerechnet Transferrinrezeptor-2 (Tfr2) – ein Eiweißmolekül, das überwiegend in der Leber gebildet wird und für den Eisentransport verantwortlich ist – als äußerst wirkungsvolles Regulativ im entgleisten Knochenstoffwechsel von FOP-Zellen entpuppte, erstaunte selbst Martina Rauner, die sich bereits seit Jahren dem Studium von seltenen Knochenkrankheiten widmet: „Als wir gesehen haben, wie potent die Bindungsregion von Tfr2 die ungewünschten Ossifikationen, also das überschießenden Knochenwachstum, hemmte, war uns klar, dass diese Entdeckung Potenzial für die klinische Weiterentwicklung hat.“ Mit Hilfe des Preisgeldes werden sie die Wirkungsweise des Proteins in genetisch veränderten FOP-Mäusen überprüfen.

Auch für andere Patienten könnte der neue Therapieansatz bedeutend sein: So stellt etwa nach der Implantation von künstlichen Hüftgelenken die Verknöcherung des umliegenden Gewebes eine häufige Komplikation dar, die zu dauerhaften Schmerzen und Bewegungseinschränkungen führen kann.

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Hintergrund zum Tag der Seltenen Erkrankungen

Informationen für Journalisten
Prof. Dr. Martina Rauner
Tel: +49 351 458 4206